#Málaga nvestigadores del Hospital Regional de Málaga y el IBIMA desarrollan un fármaco para tratar el Síndrome X Frágil

Cromosomas
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La Agencia Europea del Medicamento ha otorgado el estatus de medicamento huérfano a este producto, con un 65% de eficacia en el ensayo clínico fase III llevado a cabo con 100 pacientes de toda España

El grupo de investigación de la Unidad de Gestión Clínica de Salud Mental del Hospital Regional de Málaga -adscrito al Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (IBIMA) como Grupo de Investigación Básica, Clínica y Epidemiológica en Salud Mental-, liderado por la investigadora Yolanda de Diego-Otero, ha desarrollado un fármaco para tratar el Síndrome X Frágil, una enfermedad rara hereditaria que ocasiona una discapaci-dad intelectual con una amplia variabilidad sintomatológica.

Este fármaco, que acaba de obtener el estatus de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha sido testado en un ensayo clínico fase III en el que han participado 100 pacientes de toda España, hombres y mujeres, de edades comprendidas entre los 3 y los 45 años, a los que se les ha administrado el nuevo fármaco, una combinación de antioxidantes desarrollada por los propios investigadores. Según ha detallado la doctora De Diego-Otero, “se ha observado una mejoría significativa en el 65% de los casos tanto en el comportamiento y en el lenguaje, así como mejora en aspectos cognitivos”.

Estos buenos resultados llevaron hace dos años a la firma de un acuerdo de licencia para la comercialización de este fármaco entre la Consejería de Salud, a través de la Oficina de Transferencia de Tecnología del Sistema Sanitario Público de Andalucía, con la empresa Advanced Medical Projects, compañía con presencia en España y Estados Unidos y con experiencia previa en la explotación de medicamentos destinados a enfermedades raras.

El nuevo fármaco –una combinación de antioxidantes- entrará en el mercado como medicamento huérfano, tras la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). En unos meses, según la previsión de la farmacéutica encargada de su comercialización, se podría obtener la autorización del homólogo estadounidense de la EMA, la FDA (Food and Drug Administration) y comenzar así el proceso industrial de fabricación del producto, con idea de que esté en las farmacias en el último trimestre de 2017.

Los medicamentos huérfanos, según la normativa comunitaria, son los que se des-tinan a enfermedades que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 en la Unión Europea y cuya comercialización resulta poco probable sin medidas de estímulo.

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